Sperogenix Therapeutics, una compañía de plataforma dedicada al desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras en China, y Minoryx Therapeutics, una compañía especializada en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades huérfanas del Sistema Nervioso Central (SNC), anuncian hoy que han firmado un acuerdo de licencia exclusiva para el desarrollo y comercialización de leriglitazona, el agonista PPAR-γ de Minoryx, modificador de enfermedades que penetra en el cerebro.

En virtud del acuerdo, Sperogenix recibirá derechos exclusivos para desarrollar y comercializar leriglitazona en China continental, la Región Administrativa Especial (RAE) de Hong Kong y la RAE de Macao, para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X), una afección neurológica huérfana potencialmente mortal. Minoryx recibirá un pago inicial y pagos por hitos reglamentarios y comerciales predefinidos de hasta 78 millones de dólares, así como cánones de dos dígitos sobre las ventas netas anuales.

La leriglitazona es un nuevo agonista PPAR-γ biodisponible y selectivo, con potencial para convertirse en el primer tratamiento mundial de la ALD-X. Ha recibido la designación de medicamento huérfano para la ALD-X tanto en EE.UU. como en Europa. Ha recibido la designación de medicamento huérfano para la ALD-X tanto en EE.UU. como en Europa, así como la designación de "vía rápida" y de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA estadounidense. Actualmente se está llevando a cabo en la UE y en EE.UU. un ensayo que permite el registro en pacientes adultos de ALD-X con adrenomieloneuropatía (ensayo ADVANCE). Se trata de un estudio mundial de fase 2/3, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo, cuyos datos se esperan para finales de 2020. Además, se está evaluando la leriglitazona en un estudio de fase 2 abierto que permite el registro en pacientes pediátricos con ALD-X cerebral (ALDc) en Europa, con resultados preliminares previstos para mediados de 2021.

"Este acuerdo de licencia exclusiva para la leriglitazona refuerza aún más la cartera de productos de Sperogenix en el campo de las enfermedades raras neurológicas", declaró Alan (Zhiyu) Yan, cofundador, presidente y director ejecutivo de Sperogenix. "Demuestra nuestra fuerte dedicación y compromiso a largo plazo para abordar las enormes necesidades médicas no cubiertas en el campo de las enfermedades raras en China. Esperamos colaborar con todas las partes interesadas para llevar esta terapia a los pacientes chinos lo antes posible."

"Estamos muy satisfechos de firmar este acuerdo de licencia exclusiva con Sperogenix, basado en su profundo conocimiento de las enfermedades raras en China y sus capacidades únicas, que nos hacen tener una gran confianza en nuestra asociación", dijo el Dr. Marc Martinell, cofundador y CEO de Minoryx. "Este es un hito importante que subraya el potencial de la leriglitazona para abordar una importante necesidad médica no cubierta".

Acerca de Sperogenix Therapeutics

Sperogenix Therapeutics es una empresa plataforma dedicada al desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras en China, con especial atención a los productos en fase clínica media-tardía y en fase comercial. Con áreas terapéuticas prioritarias, como trastornos vasculares pulmonares, trastornos neurológicos, enfermedades metabólicas hereditarias y trastornos hematológicos no oncológicos, Sperogenix se dedica a establecer un modelo comercial innovador adaptado al campo de las enfermedades raras en China, con el fin de proporcionar productos y servicios asequibles y fiables a los médicos y pacientes chinos. Sperogenix se fundó en 2019 y está respaldada por inversores de primera línea de la industria biofarmacéutica, como Lilly Asia Ventures (LAV) y Morningside Venture en la ronda A de financiación. www.sperogenix.com

Acerca de Minoryx Therapeutics

Minoryx es una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias novedosas para enfermedades huérfanas del sistema nervioso central con grandes necesidades médicas no cubiertas. El principal programa de la empresa, la leriglitazona (MIN-102), un nuevo agonista selectivo de PPARγ, se está evaluando actualmente en la ALD-X y la ataxia de Friedreich. La empresa está respaldada por un sindicato de inversores experimentados, que incluye a Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Ysios Capital, Kurma Partners, Fund+, Chiesi Ventures, S.R.I.W, Idinvest, SFPI-FPIM, HealthEquity y Sambrinvest, y cuenta con el apoyo de una red de otras organizaciones. Minoryx se fundó en 2011, opera en España y Bélgica y ha recaudado hasta la fecha más de 50 millones de euros. www.minoryx.com

Acerca de la leriglitazona

La leriglitazona (MIN-102) es un nuevo agonista PPAR-γ biodisponible y selectivo con un perfil potencial de los mejores de su clase indicado para enfermedades del SNC. Ha demostrado una penetración cerebral suficiente y un perfil de seguridad favorable. Ha demostrado su eficacia preclínica en modelos animales de múltiples enfermedades al modular las vías que conducen a la disfunción mitocondrial, el estrés oxidativo, la neuroinflamación, la desmielinización y la degeneración axonal. La leriglitazona ha completado con éxito un ensayo clínico de fase 1 que ha demostrado una buena seguridad, tolerabilidad y compromiso del SNC de los receptores PPAR-γ a niveles equivalentes a los requeridos para la eficacia en modelos preclínicos. La leriglitazona tiene potencial para tratar varios trastornos del SNC, incluidas enfermedades huérfanas, y actualmente se está evaluando en un estudio de fase 2/3 que permite el registro en AMN, en un estudio de fase 2 que permite el registro en cALD y en un estudio de fase 2 en Ataxia de Friedreich.

Acerca de X-ALD

La ALD-X (adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X) es una enfermedad neurodegenerativa huérfana. La AMN y la ALDc son los dos fenotipos más comunes de la ALD-X, que representan el 45% y el 35% respectivamente. La incidencia mundial de la ALD-X es de aproximadamente 6,2/100.000 nacidos vivos. La X-ALD está incluida en el primer Catálogo de Enfermedades Raras de China publicado en 2018.

La edad de aparición de los pacientes con ALDc suele ser de 4-8 años. Los pacientes no tratados evolucionan rápidamente, ya que el deterioro grave de la función neurológica aparece entre 6 y 24 meses después del inicio de la enfermedad, lo que conduce a la muerte prematura en 2-4 años.

La AMN se caracteriza por paraparesia espástica progresiva, disfunción sensorial e incontinencia. Esta forma progresa crónicamente con inicio de los síntomas típicamente en la edad adulta y mal pronóstico.

Actualmente no existe ningún tratamiento terapéutico disponible para la ALD-X. Varios estudios observacionales han demostrado que el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) puede mejorar la supervivencia global a cinco años de los pacientes con ALD-X. Sin embargo, no existen pruebas de que el HSCT mejore los resultados clínicos de los pacientes con ALD.