‍MinoryxTherapeutics, una empresa de desarrollo de fármacos especializada en el descubrimiento de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, anuncia hoy que ha completado una ronda de financiación de Serie A de 19,4 millones de euros (21,7 millones de dólares). Ysios Capital, un fondo de inversión español, lideró la ronda. La captación de fondos también contó con el apoyo de un importante sindicato de nuevos inversores, entre ellos Kurma Partners, Roche Venture Fund, Idinvest Partners y Chiesi Ventures. Los inversores actuales, Caixa Capital Risc, la división de capital riesgo de "la Caixa", y HealthEquity también participaron en la ronda.

Con esta recaudación de fondos, la empresa también da la bienvenida a tres nuevos miembros del consejo: Laia Crespo de Ysios Capital, Thierry Laugel de Kurma Partners y Monique Schiersing de Roche Venture Fund.

"Estamos encantados de haber cerrado una ronda de financiación tan importante. El sindicato inversor incluye partes complementarias como inversores internacionales especializados en medicamentos huérfanos e inversores corporativos de grandes farmacéuticas así como de farmacéuticas especializadas", dijo Marc Martinell, CEO y cofundador de Minoryx Therapeutics. "Como nuevo actor en el campo de las enfermedades raras, nos gustaría dar las gracias a los inversores que se han unido a nosotros en este importante proyecto y a los antiguos inversores por su renovada confianza."

"Minoryx Therapeutics es una empresa muy prometedora en el campo de las enfermedades raras. Su enfoque único nos convenció del valor de sus actividades", declaró Laia Crespo, PhD, directora de inversiones de Ysios Capital. "Tenemos mucha confianza en su candidato X-ALD y esperamos con impaciencia las siguientes fases de desarrollo de este producto".

Los fondos recaudados se utilizarán para completar el equipo, especialmente en I+D, para llevar el proyecto líder MIN-102 a la validación clínica y para seguir desarrollando una cartera de chaperonas farmacológicas no competitivas identificadas a través de la innovadora plataforma patentada de la empresa, SEE-Tx.

Acerca de X-ALD

La adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X) es el trastorno peroxisomal más frecuente. Está causada por mutaciones en el gen ABCD1, que codifica una proteína transportadora de membrana. La enfermedad se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (AGCLP), lo que conduce a un trastorno neurodegenerativo crónicamente debilitante y potencialmente mortal, en el que los tejidos más afectados son la mielina del sistema nervioso central (SNC) y la corteza suprarrenal. Los efectos relacionados con el SNC dan lugar a dos fenotipos principales: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por una disfunción motora progresiva, y la ALD cerebral (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. La ALD-X es una enfermedad rara que se da en todo el mundo. Su incidencia estimada es de 1:17.000 recién nacidos. Aunque afecta principalmente a los varones, las mujeres heterocigotas también desarrollan la enfermedad en etapas posteriores de la vida. No existe ningún tratamiento farmacológico disponible en el mercado. La única alternativa disponible para los pacientes con ALDc es el trasplante de médula ósea. Este método no impide el desarrollo de la forma AMN, para la que no hay terapias disponibles.

Acerca de MIN-102

MIN-102, el candidato de Minoryx para X-ALD, se encuentra en fase preclínica. Se trata de un agonista PPAR gamma diferenciado con un perfil superior para enfermedades relacionadas con el SNC, con una excelente eficacia in vivo, un plan de desarrollo completo y la participación temprana de líderes de opinión clave. Los agonistas PPAR gamma han mostrado un fuerte potencial en modelos animales relacionados con los diversos fenotipos asociados a la ALD-X. El candidato de Minoryx es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales. Los agonistas PPAR gamma también han demostrado su eficacia en múltiples modelos de enfermedades neurodegenerativas, lo que significa que MIN-102 también ofrece un potencial significativo para la ampliación de indicaciones.

Acerca de SEE-Tx

Esta plataforma especializada se basa en tecnología y conocimientos técnicos propios para la identificación de una nueva clase de chaperonas farmacológicas no competitivas con el sustrato natural y con propiedades optimizadas similares a las de los fármacos, que ofrecen un mayor potencial que las generaciones anteriores. El programa más avanzado relacionado con la plataforma está dirigido a la Gangliosidosis GM1 y al Morquio B. La empresa también está avanzando con una cartera de varios otros Errores Innatos del Metabolismo, incluidas las enfermedades de almacenamiento lisosómico.

Acerca de Minoryx Therapeutics

Minoryx es una empresa de desarrollo de fármacos especializada en el descubrimiento de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas. La empresa se centra en los Errores Innatos del Metabolismo, un grupo de enfermedades raras de origen genético con una gran necesidad médica no cubierta. El principal programa de la empresa es un agonista PPAR gamma diferenciado (MIN-102) que tiene múltiples indicaciones en el SNC. Minoryx aprovecha su mecanismo de acción único para su uso potencial en X-ALD, una enfermedad genética caracterizada por un deterioro neurológico progresivo sin tratamiento farmacológico disponible. Minoryx también está trabajando en una nueva clase de compuestos: chaperonas farmacológicas no competitivas, identificadas mediante su innovadora plataforma patentada SEE-Tx.

El equipo de Minoryx está formado por un grupo de expertos en descubrimiento y desarrollo de fármacos con varias décadas de experiencia en biotecnología y farmacia. La empresa está respaldada por un sindicato de inversores experimentados y cuenta con el apoyo de una red de otras organizaciones. Minoryx se fundó en 2011 y antes de esta ronda actual recaudó 5 millones de euros (5,6 millones de dólares).